围绕“生物医学新技术临床转化”与“药械注册审批”双轨监管中路径混淆、与研究者发起临床研究（IIT）界限不清、证据难以衔接审评等问题，研究团队从统计方法与合规管理角度，提出了一套可实施、可核查的全流程方案。以干细胞药物艾米迈托赛注射液的完整研发证据链为例，研究明确了若干学术边界：生物医学新技术临床研究与IIT既有交叉但不能等同；技术路径产生的数据用于国家卫健委主管的临床转化应用审批，药械路径产生的证据用于国家药监局（NMPA）注册审批，两类证据不可混用、无法自动衔接，须在研究启动前完成路径识别与选择。
团队提出了“法律属性—研究用途定位—因果解释能力—数据核查质量”四维证据评价框架，将证据标准从“可发表”提升至契合监管要求的“可核查、可审评、可转化”。方法学上，研究指出随机对照试验仍是疗效确证的首选方案；对于无法随机化的危重症、罕见病等情形，遵循TARGET规范的目标试验模拟（TTE）是实现稳健因果推断并获得监管认可的核心技术路径。研究全面衔接ICH E9(R1)标准，统一了终点定义、估计目标与伴发事件处置规则。数据合规方面，研究以ALCOA+准则为基础，构建了电子源数据（eSource）全链路质量控制体系，涵盖电子知情同意、受试者权益保护、不良事件管理、长期随访及原始数据30年保存等环节。针对细胞和基因治疗等前沿技术，团队首次将产品工艺一致性和给药可重复性纳入研究的前置设计，填补了相应质控短板。
通过系统复盘干细胞药物研发历程，团队总结出“发现信号—亚组富集—前瞻性优化关键设计—证据递进转化”的标准化研究范式，强调高质量证据无法通过事后修饰获得，必须依赖前期精准的路径选择、规范的统计设计以及全流程严格质控。研究同时提供了可直接操作的临床研究实践清单，并明确生物医学新技术临床研究不能替代药械注册临床试验，须根据研究属性分路径合规开展。
该研究项目是姚晨教授领导团队参与昌平实验室课题《研究者发起的临床研究监管路径研究》中任务四“IIT科学性、数据可靠性研究”。姚晨教授作为通讯作者将研究成果结合生物医学新技术临床研究中涉及监管制度、统计方法、临床实践与转化应用各环节，破解了新监管框架下路径混淆与证据衔接的关键难题，为生物医学新技术、创新细胞治疗及药械的规范研发与转化提供了学术指引。
第一作者简介
曹寒，博士，清华大学北京清华长庚医院医学数据科学中心，清华大学临床医学院，助理研究员。专业方向：临床研究方法学。
通讯作者简介
姚晨，教授，临床研究方法学博士生导师，北京大学临床医学高等研究院临床研究所副所长，海南省真实世界数据研究院副院长。专业方向：临床研究统计设计与分析。
