通讯｜北大临床研究所团队成功研发凝练区域专病健康研究优先问题的方法学框架（RDHRP Framework）

该框架适用范围较广，既可用于一个较大的区域（如国家、亚太），也可用于一个较小的区域（如省、市、县），甚至一个机构（如学会）和个人凝练优先研究问题，确定发展方向。

与既往的方法学框架相比，RDHRP框架提出了以下新思路。首先，该框架重点关注区域或地方的特殊研究需求，同时兼顾全球的一般研究需求。为此，提出了设定对标区域的标准，以便准确识别临床和公共卫生实践中的关键差距，并将其用作指导凝练优先研究问题的基本目标。其次，该框架采用了一个由通用健康指标矩阵模板支持的全生命周期分析结构，能够系统地识别疾病负担、预防、诊断、治疗和康复方面的差距。这种结构化的方法保障了证据驱动过程的系统性和全面性。第三，该框架最大限度地减少了对专业技术资源的依赖，显著提高了可行性和可推广性。在试点应用中，一到两名具有公共卫生背景的医学博士在大约三周内进行了初步的证据检索和综合，随后进行了几次工作组讨论和一到两轮专家咨询，即可完成一个专病领域优先问题的凝练。
 

该框架遵循差距导向、证据为本、全生命周期、贴近实践、透明可重复五项原则。核心逻辑为“差距（Gap）→原因（Cause）→研究需求（Research need）→研究优先级（Research priority）”的递进链条，即从识别区域在防、诊、治、康环节的差距出发，分析差距背后的系统原因，找出需要科学研究加以解决的问题，并据此筛选对区域疾病负担影响大、本地研究资源充分、大健康产业发展前景良好的优先研究问题。
 

RDHRP Framework 包括七个连续步骤：
 

1. 界定研究范围

明确目标区域、专病范畴、对标区域和决策用途。

2. 构建专病健康指标矩阵

在通用健康指标矩阵模板的基础上，结合具体疾病的临床特点、流行病学特征和政策决策需求，形成专病健康指标矩阵，用于证据检索。

3. 检索与整理证据

按指标逐项检索、筛选和整理指定专病在疾病负担和防、诊、治、康四大环节与对标区域或临床需求之间差别的研究证据。

4. 综合证据并形成研究需求

对各指标证据进行综合比较，识别关键诊疗差距，系统分析差距背后的原因，区分科学问题与非科学问题，结合对疾病负担影响、研究资源和产业发展需求等提出优先问题初步建议。

5. 撰写初步报告

系统呈现研究范围、专病健康指标矩阵、证据来源、主要差距、原因分析、研究需求和候选优先方向，保留证据局限和不确定性。

6. 专家咨询

组织专病领域的临床、公共卫生和管理专家，对证据质量、差距判断、原因分析和研究需求进行确认、补充与修订，形成优先研究问题的最终建议。

7. 报告、传播与动态更新

终版报告可提交卫生管理部门、专业学会、研究机构和资助方等利益相关方，也可公开发表。还应持续监测报告和建议的实际应用情况，并根据疾病负担和技术进展动态更新。

 

通用健康指标矩阵模板和胃癌专病健康指标矩阵

RDHRP Framework的开发工作得到了北京市卫生健康委员会和北京医学会的大力支持与实际指导。采用该框架对十种疾病优先问题的凝练取得满意效果。

论文链接：

https://link.springer.com/article/10.1186/s12961-026-01492-3
 

[作者简介]

★论文第一作者★
 

陈夏燕

博士研究生

北京大学第一医院

北京大学临床医学高等研究院 临床研究所 

主要研究方向为临床研究项目管理与质量控制。现为北京市临床研究监督检查和首都卫生发展科研专项临床研究三级质控体系的主要技术骨干。曾作为课题骨干参与国家重点研发计划、首都卫生发展科研专项、北京市科技计划等项目，以第一作者（含共同）在Health Research Policy and Systems、Journal of Evidence-Based Medicine、Clinical Trials、中华医学科研管理杂志、中国食品药品监管等国内外期刊发表多篇学术论文。
 

★论文并列通讯作者★

 

袁亦方

新体制助理教授、副研究员，博士生导师

北京大学临床医学高等研究院 临床研究所 

主要研究方向为心血管疾病等重大疾病防治策略和临床研究方法。作为第一作者及通讯作者（含共同）在国内外权威期刊共发表学术论文20余篇，代表性研究成果发表在Nature Medicine、JACC、JAMA Network Open、BMC Medicine等期刊。主持国家自然科学基金、首都卫生发展专项、中国博士后面上项目等多项科研项目。相关科研成果曾获北京医学科技奖、华夏医学科技奖等。目前担任中华医学会健康风险评估与控制专委会青年委员、中国医促会高血压分会青年学部委员。
 

武阳丰

教授，博士生导师

北京大学临床医学高等研究院副院长 

享受国务院政府特殊津贴专家，入选国家级“新世纪百千万人才工程”。先后主持国家科技攻关计划、科技支撑计划、重点研发计划、国家自然科学基金等数十项科研课题。曾担任WHO心血管病预防、控制与研究合作中心主任，中国乔治健康研究所所长、悉尼大学医学院荣誉教授。曾主持开发中国首个心血管病发病风险预测模型，主持制定《基层高血压防治实用规范》和《中国低钠盐推广应用指南》，参与心血管病领域多个防治指南的起草和制定。2013年，牵头申请中国第一个“临床研究方法学”二级学科，并获批教育部硕士和博士学位授权点。他在国内外期刊发表论文440余篇，主编和参编中英文专著21部。“生涯影响力”和“年度影响力”均入选全球2%顶尖科学家榜单。目前兼任中华预防医学会健康风险评估与控制专业委员会主任委员、北京市研究者发起的临床研究规范化管理专家委员会主任委员、北京大学APEC监管科学卓越中心主任等职。