由北京大学临床研究所武阳丰教授团队与杜克大学周贤忠教授团队合作提出的临床试验效益-风险评估新方法近日在《Therapeutic Innovation & Regulatory Science》杂志发表。该期刊由Springer Nature代表药物信息协会（Drug Information Association）出版发行。
在药物临床开发过程中，独立数据安全监测委员会（IDMC）需要对受试药物的研究完整性、质量、安全性和有效性进行全面评估。根据预先设定的标准，IDMC可能会在中期数据审查后建议提前停止试验。然而，由于中期数据规模往往有限，难以达到具有统计学意义的临床显著差异，使得决策过程极具挑战性。为解决这一难题，美国FDA于2023年发布了效益-风险评估框架指南，为IDMC决策提供更科学的依据。
研究团队创新性地提出了一种基于置信椭圆的效益-风险评估新方法。该方法不仅能够同时评估药物的有效性和安全性，还能量化两者之间的关联性和不确定性。通过理论分析和临床试验模拟，研究团队验证了该方法的可靠性和稳定性：
1. 一致性与稳定性：随着样本量的增加，置信椭圆方法能够提供更加稳定和一致的评估结果。
2. 广泛适用性：该方法派生的效益-风险差异（BRD）和效益-风险比率（BRR）指标，在不同场景和阈值下均表现出色。
3. 可视化优势：通过直观的图形展示，临床决策者可以更清晰地理解药物的效益与风险之间的权衡关系。
这项研究进一步发展了基于置信椭圆的效益-风险评估理论框架和计算方法，有效地量化了数据的不确定性与异质性问题，为临床试验中的关键决策提供了更科学、更全面的依据。这一方法不仅能够改进临床试验设计，还能提高新药研发的效率，促进临床决策的科学性。未来，研究团队计划进一步验证该方法在不同临床场景中的适用性，并探索其在监管决策中的实际应用。
论文链接：https://link.springer.com/article/10.1007/s43441-025-00762-6
