2022年8月14日，CCDRS周六专家论坛邀请了诺思格生物医药的陈刚博士、南京医科大学的陈峰教授和默沙东的吴海燕博士，就充分证据（substantial evidence）这个专题，结合了指南与真实案例进行了精彩的分享。听众们对本次论坛反响热烈、评价颇高，让我们来看看他们的所思所得。
◈演讲题目：指南解读|| FDA充分证据指南(2019)
讲师：陈刚博士
听课笔记分享人：罗氏中国创新中心袁璐同学
本次CCDRS周六论坛由陈刚老师开始，通过对FDA的指南解读，从监管角度探讨了新药临床研究的充分证据。陈老师从去年极富争议的FDA附条件批准aducanumab的案例引入，启发思考：该案例的充分证据在哪里？是否应该获得FDA的批准？根据FDA2019指南，充分证据要求证据的“质”与“量”均满足要求。充分证据的“质”包含了研究的设计、执行和结果。设计方面，从统计角度看良好的研究设计需要确保临床试验设计合理性及科学严谨性，并确保临床试验各类错误得到良好控制。需要警惕的是创新设计可能会降低充分证据的“质”。执行和结果方面，从统计角度看试验质量及结果，数据的完整性和质量非常重要，数据不完整会导致试验结果的不可解释；同时，需要避免在试验执行过程中带来偏倚；而试验结果有统计学意义的同时需要考虑临床意义。充分证据的“量”要求有两个充分且具有良好对照的研究，如果只有一个充分且具有良好对照的研究， 则另外要求有其他支持证据，包括已完成的在其他紧密相关的适应症中的充分且良好对照研究、强有力的机制数据的支持，疗效极好且有额外的自然史对照支持，或是同类药物已经获批。最后陈老师使用2016年ODAC会议阿帕唑酮用于经尿道膀胱肿瘤切除术后膀胱内灌注低危非肌层侵袭性膀胱癌的案例进行了实战分析。通过陈老师深入浅出的讲解，我们对于检验新药的充分证据要求有了一定的理解，而如何在使用创新设计提高研究效率的同时，又能保证充分证据的质和量的这个重要问题，值得我们反复地学习和思考。
◈演讲题目：案例解读|| FDA加速审批阿尔茨海默氏症治疗药物阿杜那单抗
讲师：陈峰教授
听课笔记分享人：北京大学第一医院刘天谋同学
陈峰教授讲解的Aduhelm的故事深入浅出，从阿尔兹海默症的病因假说，讲到Aduhelm的临床研究和审批过程，最重要的是审批过程中的统计学质疑，以及Aduhelm之后的结局。整个故事充满了详尽的科学细节，却毫不枯燥，令我产生了浓厚的兴趣、陷入了深深的思考。在审批过程中不仅仅需要阅读大量的数据报告，更重要的是审批者的逻辑思考。假设的正确性与否、研究之间的相互验证关系、替代指标的潜在风险，和探索性分析的可信度，这些关键性的问题如果没有得到好的回答，那在其之上建立的结论一定是摇摇欲坠的。十分感谢陈峰教授的精彩演讲，我受益匪浅，也更加认识到作为科研人员我们肩上的责任之重要。
◈演讲题目：指南解读|| FDA针对信达/礼来信迪利单的肿瘤药物咨询委员会
讲师：吴海燕博士
听课笔记分享人：默克公司药物安全高级经理钱宁同学
吴海燕老师分享了今年非常热门的话题：信达/礼来的PD-1产品在美国上市申请失败的案例，清晰完整的展现了此项目的优势和劣势以及美国FDA审评时关心的问题，通过老师的分析，让我们意识到国内创新药企业研发新产品时，需要在研发策略制定时，考虑全球申请上市的需求，研发策略需要全球化眼光。获益良多。
【讲师结语】
对于企业来说在保证临床试验提供充分的证据的前提下，怎么能同时够做到提高试验成功概率，缩短试验时间，降低试验成本，会是一个很大的挑战。
CCDRS周六专家论坛依托于CCDRS系列课程，在每次课程期间的周六对公众免费开放。和专家面对面的交流将帮助参加者扩展视野、拓展思路，更好的将所学应用于实践。
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