2022年11月19日，CCDRS周六专家论坛邀请了武汉朗来科技CEO，北京大学临床研究所客座教授王亚宁博士，鲸奇生物CEO及联合创始人周静敏博士，和信念医药、美国Askbio以及美国Bamboo联合创始人肖啸博士，就“基因疗法”这个专题，结合了多个真实案例进行了精彩的分享。听众们对本次论坛反响热烈，评价颇高，让我们来看看他们的所思所得。
【演讲题目：从有效性谈基因疗法】
讲师：王亚宁 教授
听课笔记分享人：创盛桥康 聂亚一同学
王亚宁老师从FDA审评角度分析了从2017年至今获批的基因治疗，内容循序渐进，让我们全面学习了监管机构对不同基因治疗的不同考虑。疗效突出如Kymriah（Tisagenlecleucel），因疗效指标ORR（82.5%）远高于同时期的标准治疗ORR（20%左右）而很快得到加速审批。疗效有顾虑如Roctavian （Valoctocogene Roxaparvovec），FDA对其疗效的持久性产生怀疑，最终申办方提供更多有关耐久性的数据后获批。安全性有顾虑如Skysona（eli-cel），FDA谨慎评估后得出“受益绝对大于风险”，并提示有相关严重的风险。因此，如何进一步优化递送系统，提升疗效，改善安全性，可能是基因治疗下一步的方向。
【演讲题目：从安全及生产方面谈基因疗法】
讲师：周静敏 博士
听课笔记分享人：辉瑞 任筱青同学
2022年11月19日在CCDRS第四模块的公开课中，周静敏博士就“从安全及生产方面谈基因治疗”主题进行了讲座分享。
周老师在基因治疗腺病毒载体（AAV）生产研发领域有着数十年的宝贵经验，听周老师从基因治疗的适应症领域及基因治疗中各种载体入手，通过文献和现实上市案例的精彩解读，让我对脂质纳米粒和AAV各自的优缺点，以及以AAV作为载体的基因治疗药物的安全性表现和潜在风险有了一个较为全面的了解。
此外，周老师还结合自己的研究和工作经验，对基因治疗CMC中经典生产方式HEK293系统及新发展起来的One-Bac昆虫细胞生产系统的产量、转染效率、空壳率及相关潜在安全风险等等方面进行了比较介绍，让我对基因治疗产品的生产工艺流程及不同细胞系统生产工艺的特点有了一个更具体的理解。
我个人没有做过基因治疗药物的项目，之前只觉得基因治疗产品研发生产和小分子大分子药物非常不同，周老师的分享让我对基因治疗产品生产流程中的关键环节以及评价指标有了一个基本认识，也让我对基因治疗的研发和应用更有信心。
【演讲题目：从价格的角度谈基因疗法】
讲师：肖啸 博士
听课笔记分享人：礼来 马轲同学
今天有幸参加了CCDRS的公开课，其中一节“从价格的角度谈基因疗法”，收获了很多信息，学习到了很多知识。
肖老师先谈了全球与中国的基因治疗现状与差距。目前全球有接近4000个在研基因治疗管线，而首个接受基因治疗的患者竟然发生在30年前（居然这么早！）。
至今全球已经有20多种基因治疗获批，可谓发展迅猛。老师还提到了多种基因治疗药物的价格，如：Zynteglo（280万美元），Skysona（300万美元），Zolgensma（210万美元）等等，总结十分全面。
接下来，肖老师又谈到了定价策略要考虑到的因素，比如：疗效安全性，支付能力，医生观念，报销政策等。还有国际常用的9种定价方法，以及以血友病举例来计算价格，从理论到落地。
最后老师还预测了中国罕见病方面的市场容量以及可能的商业化路径。总的来说，肖老师的内容丰富全面，逻辑清晰，通俗易懂，收获颇丰。
CCDRS周六专家论坛依托于CCDRS系列课程，在每次课程期间的周六对公众免费开放。和专家面对面的交流将帮助参加者扩展视野、拓展思路，更好的将所学应用于实践。
2023年 CCDRS课程时间预告：
第一模块：2023年03月21日-03月25日
第二模块：2023年06月06日-06月10日
第三模块：2023年08月15日-08月19日
第四模块：2023年11月07日-11月11日
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