北京大学临床研究所于2008年6月18日正式成立。是国内第一个在大学建立的专门从事临床研究的教学、科研、服务、培训、组织协调、技术支持和政策开发的学术型临床研究机构，同时承担着亚太经合组织（APEC）监管科学卓越中心的工作。其宗旨是为各类重大临床研究提供专业的技术支持，培养优秀的临床研究专业人才，推动临床研究在中国的发展，提高临床研究水平和创新能力，促进人类健康。
研究所设有4部1室，即：项目开发与管理部、教育培训部、数据管理部、生物统计部和办公室。拥有一支学术力量强大、高度国际化的研究团队。现有人员43人，包括5名教授/研究员、1名外籍专家、5名副教授/副研究员。此外，还在国际国内聘请了6名兼职教授、16名客座教授和1名名誉教授。2013年，研究所获教育部批准，建设我国第一个“临床研究方法学”二级学科，并成为硕士和博士授权点。每年在国际国内发表科学论文超过50篇，平均影响因子超过5.0。
研究所已建立起与国际接轨的临床研究支撑平台。建立起了一整套国际标准化操作规程（SOP），拥有了国际一流的临床研究数据管理系统（包括Medidata、Viedoc、Redcap）和国内先进的计算机网络工作平台，数据管理团队得到国际认证，成为能够承接国际高水平项目的临床数据管理机构。2011年，研究所获批成立“北京市新药临床研究设计与管理技术服务中心”。目前，研究所已经具备设计、执行、监管和组织协调高质量临床研究项目的能力，并能向社会提供高水平的服务。现已为约近百项由国家科技部、北京市科委资助的科技重大专项以及由美、英、澳等多国政府机构支持的重大临床研究创新项目提供了技术支持。此外，为企业和社会组织提供的技术服务超过600项。
研究所在北京大学建立了我国第一个学术性临床研究的质量控制体系。2010年，在研究所的积极推动下，我国第一个人类受试者保护工作体系（HRPP）在北京大学建立。同时，研究所承担起了HRPP的临床研究质量控制办公室和伦理培训办公室的职责。自此，北京大学形成了由科研处发挥行政管理、HRPP和伦理委员会发挥学术监管、临床研究所提供技术支持和技术培训的现代临床研究科学管理体系，告别了学术性项目无监管、不透明、质量无保障的局面。也使一批由包括NIH在内的国际机构资助的大型临床研究得以在北大落地，促进一批“共投、共建、共享”的临床研究国际联合研究所/中心在北大建立，有力地支持了各附属医院临床研究和转化医学的发展。2018年，我所先后被北京市和深圳市卫健委批准为“临床研究质量促进中心”。2019年，“北京大学国家转化医学与临床研究国际联合研究中心”经教育部和科技部批准正式成立。
经过数年的不懈努力，一个包含论坛/研讨会、证书培训、学位培训三个层次，六个专业方向（伦理学实践、项目开发与设计、数据技术与应用、统计设计与分析、项目管理与质量控制和临床研究的科学监管）的北京大学临床研究专业人才培养体系初步建成。2012年，有我所主办的“国际创新药物研发与监管高级课程（CCDRS）”获得欧洲PharmaTrain和爱尔兰海波尼亚大学认可，成为国际品牌课程。目前，累计开展各种培训百余次，听众达9166人次。临床研究方法学二级学科已经在校内开展8门研究生课程，听课学生累积达到800余人。2018年，“临床研究科学方法” 被全国医学专业学位研究生教育指导委员会批准为《临床医学专业学位研究生核心课程》。
自2014年起，应国家食品药品监督管理总局的邀请，研究所承担起APEC监管科学卓越中心的建设任务。目前，已为来自13个APEC经济体的138名资深监管人员进行了“多国多中心临床试验及GCP法规”的技术培训，收到APEC相关机构的极高评价。
2016年，北京大学临床研究所（深圳）正式成立；2017年，研究所团队获得深圳市政府“三名”工程支持，正式开启了为深圳市培养临床研究专业人才，打造临床研究监管体系的任务，在推动我国临床研究发展上又迈出了坚实的一步。
未来，研究所将继续积极开展国际国内合作，注重加强自身人员发展和能力建设。在完善北京大学临床研究体系和临床研究人才培养体系两个方面积极努力，将研究所建设成为在中国具有广泛影响力的国际知名临床研究专业学术机构，并使之成为：我国临床研究高端人才培养基地、国家开展临床试验的样板基地和国家临床研究监管政策智库。
